LA FOUNDATION FOR ANGELMAN SYNDROME THERAPEUTICS (FAST) ANNUNCIA LA DONAZIONE DI 5 MILIONI DI DOLLARI PER PROMUOVERE LA SPERIMENTAZIONE CLINICA SUI DISTURBI RARI DEL NEUROSVILUPPO

MIAMI – La Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) (Fondazione per la terapia della sindrome di Angelman) ha annunciato oggi, 2/12/2022, una donazione di 5 milioni di dollari per stabilire le basi della nuova sperimentazione clinica e gli sforzi nella ricerca traslazionale sui disturbi rari del neurosviluppo, un fiore all’occhiello primo nel suo genere che verrà diretto dalla Dottoressa Elizabeth Berry-Kravis. Denominato Centro Rush di F.A.S.T. per la ricerca traslazionale, sarà il quartier generale a livello mondiale per la formazione su come condurre studi clinici neurogenetici e su come gestire terapie interventistiche innovative che richiedono nuovi metodi di somministrazione e cure specialistiche.

Molti dei medici che lavorano sulle malattie neurogenetiche gestiscono eccellenti cliniche di assistenza generale e specialistica per sottoinsiemi specifici di malattie, ma non sono preparati per la complessità della predisposizione, gestione e relazione sugli studi clinici, il che significa che l’assenza di una formazione specifica per eseguire rapidamente gli studi sta limitando significativamente le capacità di arruolamento degli studi stessi.

“Questa è l’alba di una nuova era. Oggi ci sono più di 25 programmi terapeutici in fase di sviluppo per la sindrome di Angelman, la cui maggioranza è fortemente finanziata da FAST,” ha detto la Dottoressa Allyson Berent, Responsabile Scientifico di FAST. “Siamo a un punto di svolta: con molti di questi programmi, siamo pronti a iniziare i primi studi clinici in fase iniziale su pazienti umani, ma la maggior parte dei centri ospedalieri non ha la capacità di tenere il passo con questa esigenza così esplosiva.”

Per rispondere a tale esigenza, il nuovo centro —sotto la guida della Dottoressa Berry-Kravis, che conduce studi clinici da oltre 20 anni— sarà il primo programma di
formazione organizzato, incentrato sull’esecuzione degli studi clinici e sulla somministrazione di nuovi farmaci per le malattie neurogenetiche rare. Grazie al programma ufficiale per le borse di studio per candidati sia a livello nazionale che internazionale, i medici riceveranno una formazione per comprendere: i passaggi necessari per avviare uno studio clinico prospettico; le difficoltà normative da affrontare per arrivare a contratti e approvazioni etiche; le sfide da affrontare per la messa a punto di una infrastruttura per i test sui pazienti e per mettere insieme le equipe cliniche specializzate necessarie per questi studi (ad es. anestesista, coordinatori della sperimentazione, neuropsicologi qualificati, neurologi/epilettologi, neurochirurghi e qualsiasi altro specialista che abbia competenze relative a uno studio specifico), e tanto altro ancora. Inoltre, questo programma fornirà supporto sia alla infrastruttura che al buildout necessari per creare una struttura all’avanguardia alla Rush, con gli spazi necessari per gli studi clinici, costruiti nel rispetto delle esigenze di questa popolazione di pazienti così unica.

Il centro per gli studi di FAST metterà tutti questi fattori sotto uno stesso tetto come modello di come eseguire una sperimentazione clinica in modo più efficiente ed efficace—consentendo alla Dottoressa Berry-Kravis di condividere ufficialmente la sua esperienza con gli altri, e di aiutare a far crescere le capacità di decine di altri centri in tutto il mondo. Quando un borsista FAST completerà la sua formazione, sarà in grado di portare la sua esperienza agli altri istituti in giro per il mondo. A tal fine, FAST si impegna a sostenere finanziariamente l’aggiornamento dei centri di sperimentazione clinica già esistenti e la creazione di nuovi centri, per ramificare queste competenze e garantire che le capacità di numerosi centri possano soddisfare l’enorme domanda.

I borsisti FAST riceveranno una formazione pratica e saranno integrati all’interno del Centro per un intero anno, concentrandosi interamente sull’esecuzione degli studi clinici per le NDD. Oltre ai borsisti, il Centro Rush di F.A.S.T. fornirà la formazione anche per gli esterni, per periodi più brevi, in modo che imparino a somministrare i farmaci, facciano progressi nelle loro competenze e acquisiscano l’efficienza necessaria da portare indietro ai loro istituti, in modo da poter gestire al meglio le terapie interventistiche su più pazienti nel modo più sicuro e più efficiente possibile. “Siamo sulla soglia di così tante scoperte fondamentali, che è un onore essere nominata direttore del Centro Rush di F.A.S.T. in un momento così importante” ha detto la Dottoressa Elizabeth Berry-Kravis. “Questo aiuterà tantissime persone e non vedo l’ora di lavorare con le menti più brillanti del settore, per dar vita alle scoperte mediche di domani.”